如何科學治療類風濕關節炎疾病呢?眾所周知，關節炎疾病的發生，無論是對我們的身體健康還是對我們的心理健康都造成了很嚴重的威脅。下面我們就一起來了解一下類風濕關節炎疾病好的基因療法。
類風濕關節炎(rheumatoid arthritis，RA)目前尚沒有令人滿意的治療。傳統的治療藥物，其作用缺乏特異性，可產生很多毒副作用。RA的現代生物治療，能夠針對特異性的靶 分子，給RA治療開拓了新的途徑。但是，絕大部分生物治療需要高度純化的蛋白質，價格昂貴;而且蛋白質口服活性差，在體內又會很快被清除，需要反復注射; 另外，它們不能選擇性地到達靶組織[1]。RA基因治療至少在理論上有可能部分克服這些缺陷[2，3]。
1 RA基因治療的候選分子
基因治療是指為了治療目的，將新的遺傳物質導入機體細胞的療法[4]。RA有別於經典的遺傳性疾病，不是由單基因缺陷引起，而是很可能涉及了多個尚 未闡明的易感基因以及環境因素，是復雜的遺傳性疾病[5]。那麼基因治療如何才有可能在RA這樣復雜的遺傳性疾病治療中占有一席之地呢?回答是：基因治療 在此不是修補天生的遺傳缺陷，而是給予機體細胞新的功能。
從理論上講，任何能抑制RA病理的分子都是基因治療潛在的目標[2，3]。一般認為，RA可能是遺傳易感者在未知的環境因素激發下，啟動了由自身反 應性T細胞介導的自身免疫反應，引起一系列炎症、免疫反應和關節滑膜的增生，最終導致了滑膜炎、關節破壞以及全身累及;而細胞因子等介質介導了這些反應 [5]。所以，目前RA基因治療的靶基因主要針對這些機制，特別是細胞因子，包括：①抗炎症、免疫反應的白細胞介素-1受體拮抗劑(IL-1 receptor antagonist，IL-lRa)和可溶性腫瘤壞死因子受體(soluble TNF receptor，sTNFR)和針對IL-6的反義寡核苷酸[6-11];②調節免疫反應的IL-4、IL-10、IL-13、vIL- 10(virus IL-10)、TGF-β、IFN-β[12-16];③誘導細胞凋亡或抗滑膜增生的FasL、AP-1、增生細胞核抗原(PCNA)、junD、C- MYC、Herpes胸腺嘧啶激酶(HTK)、p16[INK4a]、galectin-1[17-19];④促進組織再生的甲狀旁腺激素[20];⑤轉 錄因子NF-κB[21]和信號傳導分子細胞質酪氨酸激酶Csk[22]。其他治療基因包括黏附因子等免疫炎症介質[23]。
2 基因導入系統
當前基因治療所面臨的最大挑戰，就是如何才能有效地將治療基因導入細胞，按需要適當地表達。除了直接應用“裸”DNA等外，基因治療的困難是缺乏理想的運載治療基因到達靶細胞使之表達的導入系統，即載體[4]。
