杭州旭明骨科醫院宣傳已經成功治愈“脆骨病”消息遭人舉報的報道之後，記者專門采訪了浙江省內外多位骨科專家有關這個罕見病的相關病症和治療手法，專家都認為杭州旭明骨科醫院(以下簡稱“旭明骨科”)治愈成骨不全症(俗稱“脆骨病”)的說法是“天方夜譚”。
專家們認為，盡管人們都很期待能夠有辦法治愈脆骨病，但目前國內外都對此病無能為力。而且，旭明骨科用金葡素注射液(簡稱“金葡液”)治療脆骨病，存在超適應症用藥和用福利院兒童做試驗的嫌疑。
治療骨折≠治愈脆骨病專家：“藥物改變基因”是胡說八道
據旭明骨科的院長謝旭明介紹，他認為，他們所治療的病人小奧體內突變的基因還在，但通過藥物治療，小奧已經不再骨折，“通過X光看，骨折的地方已經愈合長好，就證明已經根治了，骨骼裡面突變的基因已經沒有了。”
“如果說用藥就能讓骨骼裡突變的基因沒有了，在醫學上根本不可能，這是胡說八道，他連最基本的常識都不知道。”北京協和醫學院基礎醫學研究所生理系教授張宏冰批駁謝的說法，他說，脆骨病患者骨骼內的細胞都是病變的細胞，骨折暫時愈合以後，也不能產生相應的膠原等物質，骨頭仍然很脆，“把骨頭裡病變的基因都弄掉”的說法並不成立。
旭明骨科在給小奧治療的過程中，使用的是一種名為金葡液的藥物。記者從說明書上看到，該藥品適用於“惡性腫瘤病人放、化療的輔助治療及骨折延遲愈合或不愈合”，但並沒有寫著可以用於治療脆骨病。而且，在“兒童用藥”一欄還寫著，未進行該項試驗且尚無可靠參考文獻。
“沒有這種可能性，就是搞噱頭。”聽完旭明骨科的宣傳介紹，浙二醫院骨科主任醫師李偉栩連連搖頭。他認為，用金葡液治療骨折或許有效，但治療骨折與治愈脆骨病完全是兩個概念。“脆骨病是基因缺陷引起的，不可能通過金葡液改變基因，從而治愈脆骨病。”李偉栩說，僅僅從“一年多沒有骨折”就斷定成功治愈脆骨病，從邏輯上就是錯的，“除非是顛覆性發現”。
中國知名的脆骨病專家任秀智，昨天通過電子郵件答復了關於脆骨病的研究現狀：關於脆骨病目前的治療手段主要包括康復鍛煉、手術矯形髓內固定、以及藥物治療改善骨骼質量三方面。因為脆骨病的病因是基因出現了問題，雖然目前正在進行這方面的研究，但尚無實質性進展，所以目前沒有根治的方法。所有的治療手段都是以改善為目的的。
旭明骨科“免費治療”牽涉醫學倫理 或存在超適應症用藥
李偉栩告訴記者，如果藥品說明書上的適應症裡沒有提到脆骨病，同時也注明沒有進行兒童試驗，原則上是不給兒童使用該藥品的。“合理的做法是，要走一個倫理學程序，應該是試驗性治療，而非常規治療。”
他認為，旭明骨科在治療脆骨病的過程中使用金葡液，從嚴格意義上講存在超適應症用藥的嫌疑，即指超出藥品說明書所標明的適應症范圍而用藥。
“不管藥物有沒有副作用，沒有經過批准就不能用。目前沒有副作用，不能證明以後就沒有。”在張宏冰看來，旭明骨科將金葡液用在小奧身上，本事就存在超適應症用藥的嫌疑，而且自稱“全球首例”，說明該醫院此前可能並未經過相關部門批准，也未進行臨床試驗，不符合醫學倫理。
另一位北京協和醫院一位骨科專家也告訴記者，藥物在不同適應症方面有嚴格的要求，如果在沒有得到食品藥品監督管理部門批准的情況下超適應症用藥，從嚴格意義上屬於違法。即便是已經上市的藥想增加新的適應症，也要上報國家食品藥品監督管理局，至少在國外有類似研究，或者上報到醫院的倫理委員會批准。
記者將金葡液說明書發給任秀智，他表示第一次聽說用金葡液治療脆骨病。“金葡素注射液可以治療脆骨病從未聽說過，也未有文獻報道過，基本可以定性為虛假宣傳。”
他在電子郵件中說，金葡液的作用機制對於脆骨病兒童並無多大益處，因為脆骨病雖然容易骨折，但本身愈合能力並不受影響。“而且就說明書來看，廠家在兒童用藥安全性、藥物相互作用、藥物代謝等許多方面的工作都未做，即便是實驗性治療也是存在很多風險的。”
專家提醒脆骨病患者選擇正規醫院 律師稱旭明骨科已涉嫌欺詐
“想證明某一種藥物對脆骨病是否有效，需要相對的樣本進行臨床研究，觀察治療前後患者群體骨折發生率是否下降，骨密度是否增加等。”一位醫學專家介紹，只有在進行大樣本病人群研究之後，才能對藥物的效果有較為科學的判斷。盡管小奧一年多沒有骨折是事實，但專家認為單純某個患者骨折次數減少，並不能說明任何問題。
據了解，脆骨病從分子生物學基因突變的類型上來說可以分為十多種，每一種的症狀和嚴重程度都有區別，治療采用的藥物也並不相同，但不得不面對的現實是，目前國內外沒有任何一種方法可以根治脆骨病，只能盡量減輕症狀，減少骨折率。專家提醒，患者一定要到正規醫院接受檢查和治療，以免造成不必要的傷害和損失。
對於旭明骨科醫院的宣傳報道，也有律師提出了自己的看法。“脆骨病目前國際上公認是不可能治好的。任何醫學上的做法只能盡量減輕或者緩解患者病痛。旭明骨科宣稱可以完全治好脆骨病，我認為是一種虛構事實，隱瞞真相，實際上已經涉嫌詐騙。”公益組織瓷娃娃罕見病關愛中心法律顧問丁宏學律師在接受記者采訪時說。
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