美國醫學人員報告說，在世界上首次用基因療法治療風濕性關節炎的臨床試驗中，基因療法療效明顯而且安全。他們認為，基因療法可以造福全球數以千萬計的關節炎患者。匹茲堡大學醫學院研究人員在最新一期美國《國家科學院學報》網絡版上發表論文說，這次臨床試驗實際是在1996年至1999年間進行的，出於對基因療法安全性的考慮，他們將觀察期定為5年，超過了普通新藥物或療法3年左右的臨床試驗期。
總共有9名49歲至73歲的風濕性關節炎女患者參與了這次試驗。結果顯示，患者關節組織已經接受了植入的新基因，身體所產生的促炎症物質因此明顯減少，而且在5年中這種療法沒有出現任何副作用，負責傳輸治療基因的病毒也沒有在患者組織內繁殖，因此研究人員認為其治療效果“積極安全”。這種基因療法基於科學家對關節炎機理的認識。他們發現，患者關節內部大量積聚免疫細胞，它們產生的細胞因子白介素-1會與滑膜細胞的受體蛋白結合，導致滑膜細胞分泌促炎症物質。而炎症擴大又會招來更多的免疫細胞，這樣的惡性循環最終使關節功能損壞。因此在基因療法中，科學家通過導入新的基因，來破壞這一惡性循環反應鏈。試驗結果恰如他們所預計。
但研究人員強調，這種療法需要先將患者關節組織取出，經轉基因處理、培養後再植入體內，費時而且昂貴。因此他們計劃，下一步展開腺病毒基因療法治療關節炎的臨床試驗，即以腺病毒為載體直接將新基因導入關節組織，降低治療成本。
